Mathias på 11 år har spinal muskelatrofi og mister med tiden flere og flere funktioner. Men han kan ikke få behandling.

Mathias fik ja til behandling af sin læge - Medicinrådets formand siger nu nej

11-årige Mathias Agersø Nielsen, som har den fremadskridende muskelsvindsygdom SMA, har nu fået et lammende slag, der kan ændre hele hans liv.

Efter to års ventetid fik Mathias for nogle uger siden endelig tilkendt behandling af sin læge på Rigshospitalet med lægemidlet Spinraza. Det skete efter en personlig vurdering i henhold til det 7. princip i Folketingets syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin, som siger, at det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling af Medicinrådet. Læger har med andre ord fri ordinationsret og kan behandle med lægemidler, som ikke er anbefalet til standardbrug, hvis lægen mener, at det kan gavne en helt bestemt patient.

Men afdelinger og/eller hospitaler skal selv betale medicin, som ikke er anbefalet til standardbrug, og derfor skal man i Region Hovedstaden spørge den regionale lægemiddelkomité om lov til at bruge ikke-anbefalede midler. Og lægemiddelkomiteen siger nu nej. Afslaget er underskrevet af formanden Steen Werner Hansen og næstformanden Hanne Rolighed Christensen.

De to er også henholdsvis formand og medlem af Medicinrådet og har altså tidligere besluttet, at Spinraza generelt ikke skal give til børn som Mathias. I deres afslag bruger de også Medicinrådets beslutning som argument.

"MN lider af spinal muskelatrof type 3. Han er således ikke en del af den patientpopulation, Medicinrådet tilbyder skal kunne tilbydes behandling med nusinersen (Spinraza, red.), ligesom der ikke er noget i MN´s sygehistorie, der gør, at man ud fra den foreliggende litteratur og viden kan forvente, at der vil være en særlig god effekt af nusinersen hos netop denne patient."

I afslaget er ikke nævnt, at Mathias´læge åbenbart har en anden faglig vurdering.

"Afslaget bekræfter desværre, at det syvende princip ikke virker i praksis," siger direktør i Muskelsvindfonden, Henrik Ib Jørgensen.

"Det er også besynderligt, at det er de samme personer, som sidder bag afgørelserne, og som får så meget magt. Det skaber ikke tryghed for patienterne," siger han.

Magten bliver endnu mere afdemokratiseret ved, at beslutningerne i Medicinrådet ikke er transparente, mener han.

"Muskelsvindfonden har søgt aktindsigt i et bilag, som redegør for, hvor fagudvalget og Medicinrådet reelt er uenige, og hvad der gør, at Medicinrådet har trodset fagudvalget og har sagt nej til, at alle danske SMA-patienter kan få Spinraza, som patienter kan i mange andre lande. Men det har vi fået afslag på. Medicinrådet bliver på den måde som en katolsk konklave, et lukket rum. Vi synes, at patienterne har ret til at vide konkret, hvad der gør, at Medicinrådet i Danmark siger nej. Manglen på denne demokratiske kontrol af Medicinrådet er betænkelig," siger han.

Mister funktioner

Spinraza er den eneste behandling, som findes mod Mathias´ fremadskridende sygdom, spinal muskelstrofi (SMA). En sygdom, som gør, at Mathias hele tiden mister funktioner og bliver dårligere og dårligere til at gå.

Medicinrådets anbefalinger om at give Spinraza inkluderer kun en lille gruppe børn op til seks år med spinal muskelatrofi type 1 og 2, og Mathias falder derfor udenfor gruppen, som kan få Spinraza som standardbehandling.

I to år forsøgte Mathias´ forældre af få foretaget en individuel vurdering af Mathias. Da lægen efter to år endelig kom med en individuel vurdering og fandt det relevant at behandle Mathias med Spinraza, jublede familien.

”Det er ekstremt positivt og et kæmpe skridt i den rigtige retning. Jeg er især glad for at se, at lægen er enig i, at det er nødvendigt at behandle Mathias med Spinraza for at sikre opretholdelse af hans gangfunktion,” sagde Kim Agersø glædestrålende til Sundhedspolitisk Tidsskrift 7. september.

Kim Agersø var dog klar over, at der var en reel risiko for, at lægemiddelkomiteen ville sige nej.

"Hvis den regionale lægemiddelkomite vurderer, at Spinraza i Mathias´ tilfælde ikke kan anbefales, så finder Rigshospitalet formentlig ikke, at det er muligt at igangsætte behandling. Det er direkte i strid med regionernes vejledning, hvor der står, at beslutningen skal træffes endeligt af den behandlingsansvarlige læge,” sagde Kim Agersø.

Hvis Rigshospitalet nu følger lægemiddelkomiteens vurdering er det med andre ord ikke den behandlingsansvarlige læges beslutning og hans individuelle vurdering af patienten, der er afgørende, mener Kim Agersø:

”Så bliver afgørelsen i stedet truffet af et regionalt forum uden kendskab til den enkelte patient. For mig at se er den frie ordinationsret altså reelt ikke-eksisterende.”

Direktør i Muskelsvindfonden, Henrik Ib Jørgensen, er enig.

“Vi har set lægemiddelkomiteen give identiske begrundelser i afslag til patienterne - begrundelser om, at behandlingen ikke vil have særlig effekt på den patient, som ansøgningen vedrører. Så er der ikke tale om en individuel afgørelse, men en generel. SMA-forløb er meget forskellige, og der findes ikke en naturlig baseline, man kan læne sig op af eller skille sig ud fra. Derfor kan det være uhyre vanskeligt vurdere på forhånd, om behandlingen har mere effekt på den ene eller den anden patient, og det betyder, at det 7. princip i praksis er sat ud af kraft for så sjældne sygdomme som SMA, nøjagtig som man har svært ved at skaffe den evidens for behandlingerne af de sjældne diagnoser, som Medicinrådet forlanger ," siger han.

Medlem af Folketinget for Dansk Folkepartis, Liselott Blixt, vil foranlediget af den konkrete sag fremføre spørgsmål om den frie ordinationsret på Folketingets Sundhedsudvalgs samråd den 10. september

 

 

 

Fakta: Regionernes vejledning om det syvende princip

Vurderingen fra Mathias´læge blev sendt til den regionale lægemiddelkomité i overensstemmelse med den vejledning, som regionerne har udarbejdet i relation til anvendelse af det 7. princip. I vejledningen står der:

”Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et faglig form fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning”.

 

Fakta om det syvende princip: 

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Det gælder eksempelvis de børn, som har muskelsvindsygdommen SMA, men som på grund af Medicinrådets afgørelse ikke som udgangspunkt kan komme i behandling med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza (nusirnersen).

Dette til trods, er det fortsat kun få SMA-patienter med type 2 og 3, som får ja til Spinraza. I 2019 var der således kun tre patienter, som fik tilkendt behandling med Spinraza udenfor målgruppen.

 

Den fulde ordlyd af det syvende princip er som følger:

Adgang til behandling:

Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.

 

De syv principper er:

  • Faglighed
  • Uafhængighed
  • Geografisk lighed
  • Åbenhed
  • Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
  • Mere sundhed for pengene
  • Adgang til behandling

 

Emner: Spinraza spinal muskelatrofi

Del artiklen med dine venner