Åbent brev fra desperate forældre: I vasker alle hænder!

DEBATINDLÆG. En forældregruppe til børn med muskelsvindsygdommen Spinal Muskel Atrofi (SMA) skriver i åbent brev til politikere, regioner og Medicinrådet, at de både er frustrede og undrende over Medicinrådets afslag på, at deres børn kan få den livsvigtige medicin Spinraza. De har nu kontaktet Styrelsen for Patientsikkerhed og har hyret to advokater. 

Vi er en forældregruppe til børn med Spinal Muskel Atrofi (SMA), der igen står undrende tilbage. Ja, og til stadighed frustrerede og magtesløse! Men mest af alt undrer det os, at vores børn, der har en diagnose af alvorlig karakter, ikke kan få mulighed for at blive behandlet med det præparat, der er godkendt i EMA (European Medicines Agency) og FDA (Food and Drug Administration). Diagnosen er en muskelsvindsdiagnose, og præparatet er Spinraza (indholdsstof Nusinersen). Spinraza er det første præparat nogensinde, der kan symptombehandle SMA.

Medicinrådet er nedsat til at vurdere, om medicinen må/kan godkendes som standardbehandling. De har nu behandlet præparatet to gange, og begge gange afvist det med begrundelse i, at der ikke er evidens nok, samt det er for dyrt. Det på trods af, at det er et EMA-godkendt præparat og ikke er testmedicin.

Og alle kan regne ud, at der ikke kan skabes tilsvarende evidens på et præparat, hvor patientgruppen er så lille, som den er med dem med SMA. Og tilmed er overlevende SMA 1´ere med symptomdebut før 6 måneder en meget lille gruppe på verdensplan. 

Ikke desto mindre har mange andre lande godkendt og taget præparatet i brug. Australien, Frankrig, Italien, Japan, Luxemburg, Schweitz, Sverige, Tyrkiet, Tyskland, Østrig – det er fremmelige lande, kan de virkelig tage fejl? Derudover, MÅ økonomi så godt være en begrundelse for, at medicinen ikke kan gives, når medicinen kan have vital og livsvigtig funktion/virkning?

Det er et præparat, der har vist en større signifikant virkning end så meget andet medicin i andre sammenhænge  og har IKKE nogen bivirkninger. Herudover fremskyndede Biogen godkendelse af Spinraza, fordi børnene i kontrolgruppen, der ikke fik Spinraza, døde, hvorimod de, der fik det, overlevede og blev stærkere.

Vi vedhæfter en artikel der så fint beskriver nogle andre problematikker omkring godkendelse/ibrugtagning af Spinraza. At det er de samme personer, der sidder på topposterne. Dvs. at når de én gang har taget en beslutning om, at vores børn ikke må få behandling, så kan vi ikke, som det ellers skulle være muligt, klage/søge second opinion, for det er de samme der bestrider top poster på de modsvarende steder.

Det er alle børn/voksne med SMA type 2+3  der langsomt bliver dårligere for tiden, SMA er en progressiv tilstand.

Derudover 2 (TO!!) børn med SMA 1.

Et af børnene har advokat på sagen, men barnet lever måske ikke længe nok til en eventuel lang retssag mod det danske system. Og det på trods for, at han rent faktisk har SMA type 1, som godkendelsen indtil videre rummer – afvisningen ligger udelukkende i, at han får respiratorisk hjælp! Det virker efterhånden som en personlig hetz. Der er et type 1 barn mere, i samme situation, der heller ikke må modtage behandling.

Noget af det, Spinraza først viser virkning på, er vejrtrækningen, der forbedres. Mange børn har sluppet af med respiratorisk hjælp (respirator og NIV behandling), efter opstart af Spinraza. Derudover er det virksomt i hele bevægeapparatet, dvs. at det er hænder, arme, ryg, nakke, ben, og ikke mindst bug musklen, der bliver stærkere. Når bugmusklen bliver stærkere, formindskes risikoen for lungebetændelse betydeligt, i og med det giver større hostekraft.

Det skal måske lige tilføjes til sidst, at Spinraza jo ikke er en lille pille, der bare skal indtages. Medicinen gives ved, at patienten ligger i narkose/eller rus, der trækkes spinalvæske ud af rygmarven, og Spinraza sprøjtes ind! Så når vi presser hårdt på for at komme igang med behandling, så er det ikke for sjov! Hvis ikke børnene havde SMA, ville det i alle tilfælde være overgreb med en sådan behandling! 

Vi har efterhånden erfaret, at sagen er en byld – I vasker alle sammen hænder. Ingen politikere vil kaste lys på sagen! Regionsformændene svarer (Bent Hansen/Stephanie Lose) at de ikke har indflydelse, dette på trods for, at det er dem, der har ansat Medicinrådet! Det er tydeligt, at de afviser sagen, og på trods for de så fint siger "Patienten i centrum"!

Mange af os har søgt om behandling af vores børn med SMA, med vurdering ud fra Folketingets princip 7, men vi får kategorisk afslag, uden vurdering.

Citat Niels Illum (Børne neurolog OUH):

"Der skal politisk vilje til at ændre på det, som det ser ud lige nu, hvor Medicinrådet endnu engang har afgjort sagen.  Men alt håb skal ikke slukkes. Der er fra faglig side udtrykt stærkt ønske om, at Spinraza skal tilbydes til alle typer SMA. Som det er lige nu, kan jeg eller nogen af mine kolleger i Aarhus og København ikke kæmpe for det enkelte barn. Dertil er medicinen aktuelt alt for dyr." 

Citat slut.

Princip 7 omhandler ellers lige netop både livsforlængende og det at få førligheden igen/opbygget.

Det er en olm sag, håber nogen kan hjælpe. At nogen kan gøre noget, så sagen løftes op på et etisk og moralsk forsvarligt niveau. Og hvis vi kan hjælpe, er der ikke noget vi hellere vil! Mest af alt vil vi gerne lade vores børn indgå i behandling, så evidens materialet kan udvides, så alle med SMA i fremtiden kan tilbydes Spinraza, med god og menneskelig tilgang! Hvorfor ser Danmark ikke muligheden ved selv at indgå i evidens-indsamlingen og være en del af den dokumenterede effekt, på samme vis som vores naboland Sverige??

Det kan siges, at vi forældre har inddraget Styrelsen for Patientsikkerhed, samt samlet har hyret to advokater i sagen! Tænk I har skabt et Danmark, hvor det er nødvendigt..  Hvor blev lighed i sundhedssystemet af? Er vi i fremtiden kun X antal kroner værd som borger i Danmark??

Hvis der efter denne henvendelse er behov for at kontakte vores forældregruppe, har vi valgt 3 kontaktpersoner. For Jylland er det Jens Christian Hansen 20153888. For Fyn er det Chris B Nørregaard 23639294. For Sjælland er det Jonas Mejlvang Kofoed 53539170.

Mail henvendelse skal ske til Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den. Ved ønske om kontakt med en SMA 1 familie, hvor barnet stadig lever, uden Spinraza behandling, er det Charlotte Gylling Mortensen 25488995.

 

Mvh

Joshua og Charlotte Mortensen, forældre til Magnus 16 år, SMA type 1

Sabine Meng Jensen og Chris B Nørregaard, forældre til Benjamin 8 år, SMA 2

Anne Gautier Hansen og Jens Christian Hansen, forældre til Isabella 7 år, SMA 2

Yeliz og Ahmet Taskin, forældre til Esma 9 år, med SMA type 1

Julie og Mikkel Ehnhuus Sommer, forældre til Marcus 6 år, SMA 3

Marthine Modin og Jonas Mejlvang Kofoed, forældre til Victor på 5 og William på 3, begge med SMA 2

Jan Hansen og Stinne Gommesen, forældre til Johanne 10 år med SMA 2

Emner: Medicinrådet Spinraza spinal muskelatrofi SMA forældre

Del artiklen med dine venner

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Medicinsk Tidsskrift

Onkologisk Tidsskrift

Hæmatologisk Tidsskrift

MS Tidsskrift

Sundhedspolitisk Tidsskrift

 

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Annoncer

Kommerciel chef Anders From

Anders@medicinsketidsskrifter.dk

mobil: 29898690

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Medicinsk Tidsskrift

Onkologisk Tidsskrift

Hæmatologisk Tidsskrift

MS Tidsskrift

Sundhedspolitisk Tidsskrift