Europæisk godkendelse til behandling af patienter med cystisk fibrose

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har netop formelt givet markedsføringsgodkendelse til lægemidlet Kaftrio, der er den seneste i rækken af banebrydende medicin, kaldet CFTR-modulatorer til behandling af patienter med cystisk fibrose.

Sygdommens kendetegn er sejt slim i lunger og mave-tarmsystem, hoste og gentagne lungeinfektioner, dårlig fordøjelse med abnorm afføring og højt saltindhold i sveden. På grund af det seje slim er lungerne modtagelige for bakterier, som over tid ødelægger lungefunktionen. I Danmark er der omkring 200 børn og 300 voksne med cystisk fibrose.

Med godkendelsen fra EMA kan mange flere patienter med cystisk fibrose blive behandlet med CFTR-modulatorer, der behandler den defekt, der forårsager sygdommen i stedet for blot symptomerne.

De senere år er behandlingsmulighederne blevet betragteligt forbedret i takt med at de nye modulatorer er blevet udviklet, og med den seneste i rækken - Kaftrio - vil mange flere patienter end tidligere være dækket af de nye CFTR-modulatorer. 

De, der nu kan behandles med Kaftrio, er personer fra 12 år og opefter, som har en F508del-mutation og en minimal funktionsmutation, samt personer fra 12 år og opefter som har to F508del-mutationer.

Det bliver således første gang, at personer med én F508del-muation og en minimal funktionsmutation kan få glæde af medicin, der behandler den underliggende grund til sygdommen. 

”I Cystisk Fibrose Foreningen er vi utroligt glade for, at den seneste CFTR behandling nu er godkendt i EMA, og at mange med cystisk fibrose i Danmark relativt hurtigt kan få glæde af ny og banebrydende medicin. Det er et kæmpe skridt, og noget mange af vores medlemmer har set frem til længe. Der vil stadig være personer med cystisk fibrose, som desværre ikke kan få glæde af den nye medicin, og vi håber derfor på, at den massive forskning, der foregår for at finde nye behandlinger, kan komme endnu flere med cystisk fibrose til gode inden for en kortere årrække,” siger foreningens direktør Helle Ousted.

Danske CF-patienter står først i Kaftrio-køen

De danske patienter med cystisk fibrose vil være blandt de første, der får adgang til den nye behandling på baggrund af den unikke langtids-porteføljeaftale, der blev lavet med regionernes indkøbsorganisation Amgros tilbage i 2018. Her indgik regionerne og medicinalfirmaet bag de nye behandlinger en aftale, som sikrer, at alle med cystisk fibrose kan få adgang til ny medicin. Den danske aftale var den første af sin slags og gør en stor forskel nu, hvor Kaftrio kan tages i brug kort tid efter godkendelsen i EU, uden at den skal godkendes i Medicinrådet først. 

Cystisk Fibrose Centrene på Rigshospitalet og Aarhus har etableret et forundersøgelsesprogram, som alle patienter skal igennem, inden de starter op på Kaftrio.  Derudover følges en behandlingsprotokol  efter start på Kaftrio med planlagte undersøgelser, der skal dokumentere effekten af den nye behandling.

Forløbet for forundersøgelserne og igangsættelse af behandlingen for den enkelte vil blive aftalt ved den næstkommende planlagte kontrol.

Emner: cystisk fibrose

Del artiklen med dine venner