Banebrydende kolesterol-medicin på vej til Danmark indenfor et par år

En ’game-changer’ kalder flere engelske specialister det nye, kolesterol-sænkende lægemiddel Inclisiran. Professor i klinisk medicin Børge Nordestgaard kalder effekten lovende og forventer, at behandlingen også vil blive godkendt til brug i Danmark indenfor et par år.

Inclisiran, som netop er godkendt til behandling af forhøjet LDL-kolesterol i dele af England og Wales, kan, skriver Medical News Today, i det kommende årti potentielt forhindre 55.000 hjerteanfald i Storbritannien og redde mere end 30.000 liv.

Lægemidlet administreres som en injektion to gange årligt og øger leverens evne til at reducere niveauet af LDL-kolesterol. Meddelelsen om Inclisirans godkendelse til brug i England og Wales kom onsdag den 1. september efter måneders forhandlinger mellem National Institute for Health (NHS) og det schweiziske medicinalfirma Novartis. Godkendelsen beror især på et studie ledet af Imperial College London, som viser, at stoffet er yderst effektivt. Blandt andet viste fase III-studiet, at ved injektion med seks måneders interval sænkede Inclisiran kolesterolniveauer med op til 50 procent.

Inclisiran er den første behandling, der anvender RNA-interferens. Med små interfererende RNA-molekyler kan man skrue ned for udtrykkelsen af specifikke gener, og det har et stort potentiale til behandling af sygdomme, som kan kureres ved at hæmme et eller flere gener.  Inclisiran anvender RNA-interferens til at hjælpe kroppen med at fjerne LDL-kolesterol fra blodbanen. Det gør det ved at dæmpe PCSK9-genet, som instruerer kroppen i at producere et protein, der hjælper med at regulere mængden af ​​kolesterol i blodet. Ved at slukke dette gen hjælper inclisiran leveren med at absorbere mere LDL-kolesterol fra blodet og udskille det via galden.

Ser lovende ud

Inclisiran kan også udgøre en effektiv behandling for de patienter, hvor der ikke er opnået tilfredsstillende reduktion i kolesteroltallet med lægemiddelgruppen statiner. Når Inclisiran kombineres med et statin, forudsiger forskere desuden en reduktion i kolesterol-niveauer på mellem 75 og 80 procent. Og det er banebrydende, fastslår Børge Nordestgaard, professor i klinisk medicin ved Herlev og Gentofte Hospital:

”Inclisiran har været under udvikling længe, og nu ser vi de første resultater af fase-III-studiet, som i den grad ser lovende ud. Inclisiran ser ud til at have to store fordele. Patienten kan få en injektion hos lægen to gange om året og skal ikke huske at tage en statin-tablet hver dag. Dernæst ser det ud til, at der kun er ganske få bivirkninger ved Inclisiran. Der er ingen alvorlige bivirkninger indrapporteret. Dernæst vil der nu være et alternativ til de patienter, som ikke mener, at de tåler statiner.”

Effekten vil altså utvivlsomt være rigtig god, pointerer Børge Nordestgaard, og han mener, at Inclisiran vil ramme det danske marked ganske hurtigt efter den endelige afslutning af fase-III-studiet. Perspektivet for en godkendelse vurderer han til at være et par år.

Mere forskning nødvendig

Foreløbigt vil Inclisiran i England og Wales blive tilbudt patienter, der allerede har oplevet et hjerteanfald eller slagtilfælde, og som har forhøjet kolesterol eller såkaldt ’blandet’ dyslipidæmi. Brug af Inclisiran i klinikken vil blive påbegyndt inden for den kommende måned i de områder af England og Wales, hvor det er godkendt.

Hvis udrulningen af behandlingen går som planlagt, så vil 300.000 patienter være i behandling inden for de kommende tre år. 30.000 mennesker vil kunne undgå et hjerteanfald eller et slagtilfælde.

Professor Sir Nilesh Samani, som er medicinsk direktør for British Heart Foundation (BHF), udtaler til Medical News Today, at han håber, at en endnu større del af befolkningen på sigt vil kunne få gavn af behandlingen:

"Mere forskning er nødvendig for at bekræfte det fulde omfang af Inclisirans effekt, men jeg forventer, at det i fremtiden også vil blive godkendt til at sænke kolesterolet for en meget bredere gruppe mennesker for at forhindre, at de få et hjerteanfald eller slagtilfælde."