Tvillingerne Agnes og Zakarias på 19 år med deres 21-årige storebror Magnus i midten.

21-årig stævner Styrelsen for Patientklager i sag om dyr medicin

21-årige Magnus Gylling-Mortensen - en af verdens længst levende patienter med den grelleste form for spinal muskel atrofi, SMA1 - har stævnet Styrelsen for Patientklager for uretmæssigt at have afvist hans sag, hvor han klager over, at han ikke kan få lægemidlet Spinraza. Sagen blev forrige fredag behandlet i Helsingør byret, og der forventes dom i sagen om knap tre uger.

Hans mor, Charlotte Gylling Mortensen, fortæller, at hun aldrig er kommet sig over den dag i marts 2017, hvor Magnus´ neurolog ringede og knuste familiens håb. Neurologen kunne nemlig fortælle, at Region Hovedstadens Lægemiddelkomite havde afvist, at Magnus og et andet barn – via et såkaldt early access-program (EAP) fra medicinalvirksomheden Biogen – kunne få gratis Spinraza. 

Spinraza var dengang en ny, banebrydende medicin - den første medicin nogensinde til at behandle Magnus´ muskelsvindsygdom, spinal muskelatrofi type 1 (SMA 1). En modbydelig sygdom, som måned for måned nedbryder patienternes krop og fratager dem funktioner. Medicinen var dog ekstremt dyr. Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned resten af livet.

Normalt dør patienter med SMA type 1 inden, at de når at blive to år. Men Magnus var usædvanlig stærk og var Danmarks ældste med sygdommen. Men han kunne ikke sidde, spise eller tale tydeligt, han kunne heller ikke trække vejret - det havde en respirator gjort, siden han var fire år - og hans tilstand blev langsomt dårligere og dårligere. Men den nye medicin kunne måske – ud over at kunne bremse sygdommens forværring – give ham øget funktionsevne – det var håbet fra familien og hans læge, som gerne ville give ham medicinen.

Men netop det, at Magnus var i respirator, gjorde, at Region Hovedstadens Lægemiddelkomite sagde nej til, at han kunne få den - der var ingen evidens for, at patienter i respirator kunne få glæde af Spinraza, var begrundelsen. Der var dog heller ingen evidens for, at disse patienter ikke kunne få glæde af det. Årsagen til den manglende evidens var nemlig, at ingen SMA 1-patienter i respirator normalt lever så længe, at de kan være med i forsøg. 

Efter den knusende besked fulgte flere afslag fra Region Hovedstadens Lægemiddelkomite. Og siden fulgte den ene nedslående afgørelse efter den anden fra det dengang nye Medicinråd, som skulle tage stilling til Spinraza som standardbehandling. Rådet anbefalede, som årene gik, at flere og flere kategorier af SMA-patienter fik Spinraza. Men de to SMA1-patienter i respirator, hvoraf Magnus var den ene, og ældre patienter fra andre SMA-grupper måtte hver gang, Spinraza blev behandlet i rådet, se skuffede til. Medicinrådet kom aldrig med en anbefaling om, at de kunne få medicinen. Også selv om prisen gennem årene blev sat betragteligt ned. Biogen kom med store, men hemmeligholdte rabatter. 

Magnus´forældre, Charlotte og Josh Mortensen, skrev direkte til neurologen på Rigshospitalet og anmodede om, at der blev taget konkret stilling til, om Magnus kunne tilbydes behandling – og i benægtende fald, at der blev givet en begrundelse. Men i afvisningen fra regionen henvises der blot til Medicinrådets anbefalinger. 

Advokat Kristian Svith blev koblet på, og slagsmålene mellem familien og de forskellige instanser fortsatte og fortsatte: Sagen blev indbragt for Ombudsmanden, Styrelsen for Patientsikkerhed (nu Styrelsen for Patientklager), til Ombudsmanden igen og til Styrelsen for Patientklager igen. Derudover har den også været omkring Patienterstatningen og Ankenævnet for Patienterstatningen. 

Men summa summarum: Styrelsen for Patientklager slår fast, at "det efter styrelsens opfattelse ikke er under normen for almindelig anerkendt faglig standard at følge Medicinrådets anbefalinger i forbindelse med patientbehandling." 

Den afgørelse er helt forkert, mener familien og advokat Kristian Svith. 

"Det er ikke i overensstemmelse med de regler, der er på området. Medicinrådet er jo et regionssamarbejde, der er lavet efter sundhedsloven § 78, stk 3 med henblik på at lave fælles regler om, hvordan medicin skal tages i brug. Men i alle princippapirer står, at det er den behandlingsansvarlieg læge, der foretager beslutning om behandling. Men det synes som om, at de princippapirer ikke er det papir værd, de er skrevet på. For som i Magnus´ sag henvises der bare til Medicinrådet," siger Kristian Svith.

"Reelt er der ikke givet en vurdering fra den behandlingsansvarlige læge om, hvad der vil være den mest optimale behandling for Magnus, og det synes jeg er problematisk i sagen og formentlig også i sagerne for andre børn. Den behandlingsansvarlige læge er nødt til at komme med sin vurdering, og så må man et andet sted i det politiske system tage stilling til, om man vil betale eller ej - det skal ikke være noget, den behandlingsansvarlige læge skal tage stilling til," siger Kristian Svith. 

"Det er det, man i forvaltningsretten kalder magtfordrejning med et voldsomt udtryk. Når den behandlingsansvarlige overlæge i sin afgørelse bare henviser til Medicinrådet, så laver den læge egentlig en prioritering, som Medicinrådet skal lave - efter den lovgivning, som Medicinrådet er under – mens den behandlingsansvarlige læge burde lave sin egen vurdering efter den lov, som vedkommende agerer under, nemlig autorisationslovens § 17," siger advokaten.

Han mener, at måden, man i dag anvender Medicinrådet på, er problematisk.

"Potentielt vil man i alle sager, hvor lægemidlet er dyrt, kunne sige, at Medicinrådet har sagt, at det skal vi ikke bruge, og derfor gør vi det ikke. Det vil dermed blive økonomisk-politiske prioriteringer, som Medicinrådet foretager. Politikerne kan sige "jamen det er jo ikke os, det er Medicinrådet, som har besluttet det. Og lægerne kan undlade at lave deres vurderinger og bare henvise til Medicinrådet. Normalt vil vi i forhold til økonomisk-politiske prioriteringer kunne stemme på politikere, der foretager prioriteringerne, men vi kan ikke stemme på Medicinrådet," siger Kristian Svith.

I juni i år kom der en Højetseretsdom, som besluttede, at seks børn med SMA ikke har ret til erstatning, fordi de behandlingsansvarlige overlæger, der gerne ville behandle, reelt ikke kunne ordinere lægemidlet Spinraza. I praksis skal sådan en beslutning om anvendelse af et meget dyrt lægemiddel godkendes af enten afdelingsledelsen, sygehusledelsen eller af den regionale lægemiddelkomité.

"Det er hjerteskærende, at tre ud af de seks børn formentlig aldrig får chancen for at blive behandlet for deres medfødte sygdom. Det gælder også en mindre gruppe børn, der ikke har været omfattet af sagen," sagde advokat Karsten Høj, partner i Elmer Advokater, til Sundhedspolitisk Tidsskrift efter dommen.

På trods af udfaldet af Højesteretsdommen håber Kristian Svith, at Magnus vil få medhold i sagen overfor Styrelsen for Patientklager, da den sag angår en anden problemstilling end Højesteretssagen, nemlig spørgsmålet om, hvem der kan træffe afgørelse om hvad, når det angår medicinsk behandling af konkrete patienter.

Men hvis sagen tabes, og der kan opnås fri proces eller findes anden finansiering, vil Charlotte og Josh Mortensen anke sagen. Og det på trods af, at Magnus i dag faktisk får Spinraza.

Siden 2018 har han nemlig fået Spinraza i Belgien. Han kom med i et early access-program (EAP), som lægemiddelvirksomheden Biogen tilbød i Belgien, og han får stadig medicinen der gratis, fordi han – særligt starten, hvor han fik mange doser – reagerede meget positivt og faktisk genvandt flere tabte funktioner.

I dag får han kun vedligeholdelsesbehandling, der er beregnet til spædbørn, men behandlingen kan dog stabilisere hans tilstand så meget, at han ikke taber funktioner længere. I slutningen af de fire måneders perioder mellem injektionerne får han det dårligere, men efter hver injektion får han det igen bedre, fortæller forældrene. Derfor tager de gladeligt til Belgien hver fjerde måned, selv om det koster dyrt i kørsel og hotelophold. 

"Vi ved ikke, hvad vi skulle have gjort, hvis Magnus ikke havde fået den mulighed. Men der er stadig andre børn og unge - f.eks. en pige med SMA 1 og en dreng med SMA2, vi kender, som ikke får nogen form for behandling. De bliver bare dårligere og dårligere. Vi vil derfor gå så langt, som det er muligt, med sagen," siger Charlotte og Josh Mortensen.

Del artiklen med dine venner