Medicinrådet anbefaler ny medicin til knogleskørhed og leddegigt - og siger nej til leukæmimedicin, fordi det er for dyrt
På onsdagens møde i Medicinrådet blev tre anbefalinger færdigbehandlet. Det endte i to positive - og en negativ, fordi Medicinrådet fandt, at et lægemiddel til leukæmi simpelthen var for dyrt, også selv om det faktisk var lidt bedre for patienterne end den behandling, man bruger i dag.
Lægemidlet romosozumab blev anbefalet til behandling af svær knogleskørhed (osteoporose) hos kvinder, som er kommet forbi overgangsalderen og har høj risiko for at brække knogler.
Det er kvinder med T-score under -2,5 og lavenergibrud på bækken, hofte, overarm, underarm eller rygsøjle inden for de seneste tre år. Et lavenergibrud er et brud, der opstår spontant eller i forbindelse med et lille traume, som en normal, stærk knogle tåler. Førstebehandlingen i dag er alendronat.
"Vi anbefaler romosozumab, fordi det samlet set har merværdi af ukendt størrelse sammenlignet med alendronat. Det betyder, at det er bedre for patienterne end alendronat, som man hyppigst bruger i dag, men vi ved ikke hvor meget bedre. I forhold til teriparatid vurderer Medicinrådet, at romosozumab samlet set ikke har dårligere effekt eller sikkerhedsprofil. Sundhedsvæsenets omkostninger til lægemidlet vurderes at være rimelige," hedder det i anbefalingen.
I studier med romosozumab er der set en stigning i blodpropper i hjertet og slagtilfælde. Medicinrådet anbefaler derfor, at der udvises særlig opmærksomhed ved ordination af romosozumab. Der findes en række andre behandlinger, f.eks. zoledronsyre og denosumab, hvor effektforholdet i forhold til romosozumab ikke er vurderet. Medicinrådet anbefaler derfor, at den behandlende læge overvejer fordele og ulemper ved disse behandlinger, før der tages beslutning om ordination af romosozumab.
Osteoporose ses oftest hos personer over 50 år, og forekomsten stiger kraftigt med alderen. 22,5 procent af kvinder over 50 år har osteoporose og 6,9 procent af mændene. Denne forskel skyldes til dels, at det kvindelige kønshormon østrogen er med til at nedsætte nedbrydningen af knogler. Når kvinders østrogenniveau reduceres ved overgangsalderen, forskydes balancen mellem opbygning og nedbrydning, hvilket fører til, at osteoporose optræder hyppigere hos kvinder efter overgangsalderen.
Romosozumab er et monoklonalt antistof, der binder sig til glykoproteinet sclerostin. Sclerostin kan hæmme knogleformationen og fremme resorptionen af knoglen. Ved at binde sig til sclerostin og hæmme dette protein fremmer romosozumab knogledannelsen og mindsker knoglenedbrydningen.
Nej til middel til akut myeloid leukæmi
Lægemidlet gilteritinib til behandling af tilbagevendende eller ikke-behandelig akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation blev også behandlet af Medicinrådet, men det blev ikke til en anbefaling.
"Vi anbefaler ikke gilteritinib, fordi sundhedsvæsenets omkostninger til lægemidlet vil være urimeligt høje, hvis vi anbefaler det. Også selvom lægemidlet har en lille merværdi og altså er lidt bedre for patienterne end den behandling, man bruger i dag," lyder det fra Medicinrådet.
Omkring 18-31 patienter kandiderer til behandling af den ansøgte indikation i Danmark.
Medicinrådet vurderer, at meromkostningerne pr. patient er ca. 855.000 kr. sammenlignet med standardbehandlingen, og at de årlige budgetkonsekvenser er ca. 15 mio. kr. i år 5. Lægemiddelvirksomheden har dog givet en fortrolig rabat, og derfor er de reelle meromkostninger og budgetkonsekvenser lavere.
Der er stor usikkerhed på, hvor længe patienterne vil være i behandling med gilteritinib og dermed stor usikkerhed forbundet med lægemiddelomkostningerne.
Medicinrådet har lagt vægt på, at målet med behandling med gilteritinib er at forlænge livet. Dette gøres ved at bringe patienten i komplet remission og få det så godt, at allogen stamcelletransplantation kan blive en mulighed og dermed er der en efterfølgende mulighed for langtidsoverlevelse.
Det er data fra det randomiserede multicenter fase III-studie ADMIRAL, der har ligget til grund for rådets vurdering. ADMIRAL-studiet har undersøgt gilteritinib over for standardkemoterapi hos 371 voksne patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML.
1-årsdata fra ADMIRAL viser, at patienterne opnår en signifikant bedre overlevelse, når de får gilteritinib frem for kemoterapi. Den mediane overlevelse i studiets eksperimentelle arm var 9,3 måneder mod 5,6 måneder i kontrolarmen. 37,1 procent af patienterne i den eksperimentelle arm var fortsat i live et år efter behandlingsstart mod 16,7 procent i kontrolarmen. 2-årsdata fra studiet er endnu ikke modne, og 3-årsdata er ikke tilgængelige.
Medicinrådet påpeger, at »kvaliteten af de data, der er for sammenligningen af gilteritinib med den behandling, man bruger i dag, er lav. Det betyder, at nye studier med moderat sandsynlighed kan ændre konklusionen,« lyder det i anbefalingen.
Medicinrådet mener, at der mangler evidens for, om gilteritinib øger langtidsoverlevelsen. Dette skyldes, at opfølgningstiden i studiet er for kort. Samtidig får patienterne lige så mange bivirkninger som ved den behandling, man bruger i dag.
"Kvaliteten af de data, der er for sammenligningen af gilteritinib med den behandling, man bruger i dag, er lav. Det betyder, at nye studier med moderat sandsynlighed kan ændre konklusionen," skriver Medicinrådet.
Ja til lægemiddel til leddegigt
Også lægemidlet upadacitinib til patienter med moderat til svær kronisk leddegigt har Medicinrådet anbefalet til patienter, hvor konventionel syntetisk behandling (csDMARD) enten har haft utilstrækkelig effekt eller ikke er tolereret.
Anbefalingen gælder for:mUpadacitinib i kombination med methotrexat (MTX) til patienter i MTX-behandling:
- som ikke tidligere har modtaget biologisk/targeteret syntetisk behandling (b/tsDMARDs)
- som tidligere har modtaget b/tsDMARDs-behandling
Upadacitinib som monoterapi til patienter, hvor csDMARD-behandling ikke er en mulighed, og:
- hvor patienterne ikke tidligere har modtaget b/tsDMARDs-behandling
- hvor patienterne tidligere har modtaget b/tsDMARDs-behandling
"Vi anbefaler upadacitinib, fordi det samlet set ikke har dårligere effekt eller sikkerhedsprofil end den behandling, man bruger i dag, og vi vurderer, at omkostningerne for sundhedsvæsenet er rimelige. Samtidig vil upadacitinib bidrage til en øget konkurrence," skriver Medicinrådet.