Mathias på 11 år har spinal muskelatrofi og mister med tiden flere og flere funktioner. Men han kan ikke få behandling.

Mathias fik ikke individuel vurdering af læger - klage strandet i to år

Tirsdag var der møde i Region Hovedstadens forretningsudvalg. Her var ét punkt på dagsordenen, hvorvidt det 7. princip overhovedet virker i praksis – og dette specifikt i forhold til behandling af børn med muskelsvindsygdommen SMA med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza. Baggrunden for, at spørgsmålet bliver rejst på mødet, er sagen om 11-årige Mathias, hvis forældre siden 2018 uden held har forsøgt at få Mathias sag vurderet ud fra det 7. princip.

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Det gælder eksempelvis de børn, som har muskelsvindsygdommen SMA, men som på grund af Medicinrådets afgørelse ikke som udgangspunkt kan komme i behandling med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza.

Et af de børn er 11-årige Mathias, hvis sag er tilknyttet Region Hovedstaden. Hans forældre Helle og Kim Agersø har siden september 2018 forsøgt at få Mathias sag individuelt vurderet på Rigshospitalet. Her har man kategorisk afvist en sådan individuel sagsvurdering begrundet med, at Mathias med baggrund i Medicinrådets beslutning om, hvem der kan have gavn af behandlingen, falder udenfor patientgruppen, hvor medicinen gives som standardbehandling. Behandlingen med Spinraza tilbydes i Danmark kun børn med SMA 1, som opfylder visse kriterier, samt børn med SMA2 under seks år, som ikke bruger respirator udover natligt behov. Mathias var på det tidspunkt diagnosticeret som SMA2 og var ni år. 

Mathias forældre, Helle og Kim Agersø har dog ikke opgivet kampen for at Mathias´ sag bliver vurderet ud fra det 7. princip:

"Vi ønsker ikke, at Mathias skal behandles med Spinraza, hvis ikke det vurderes at have effekt. Vi ønsker blot, at han bliver givet en reel chance. At det bliver vurderet, om behandlingen kan have en gavnlig effekt. Men den vurdering kan vi ikke få," udtalte Mathias forældre Helle og Kim Agersø Nielsen i 2018 til Sundhedspolitisk Tidsskrift.

Klage er snart to år gammel

Forældrene klagede siden til Ombudsmanden, som videresendte klagen til Styrelsen for Patientklager. I dag, to år senere, er Mathias sag endnu ikke kommet nærmere en individuel vurdering, oplyser Kim Agersø.

”Vores klage til Styrelsen for Patientklager er endnu ikke afgjort. Den er snart to år gammel. Det synes jeg er urimelig lang tid, især når det drejer sig om en sygdom, som udvikler sig hele tiden. Jeg kontaktede Styrelsen for Patientklager i april måned. Der oplyste de, at der ville gå omkring fire uger før en afgørelse. I sidste uge fik jeg så oplyst, at de endnu ikke havde fundet en sagkyndig til at vurdere sagen, og der derfor kunne gå noget tid endnu.”

Kim Agersø fortæller, at det i øjeblikket går tilbage med Mathias´ gangfunktion:

”De funktioner, Mathias mister i mellemtiden, får han jo ikke igen – men der er stadig funktioner at redde. Mathias kan stadig gå, og hvis vi kunne redde hans gangfunktion, ville det stille ham bedre resten af hans liv, end hvis han mister den helt - og det ville også kunne spare samfundet for nogle penge.”

Ingen ved, hvor de skal hente pengene

Medicinen Spinraza er den eneste behandling, som findes mod sygdommen, men den er ekstremt dyr og koster millioner af kroner hvert år. Og skal en patient, som ikke falder indenfor de patientgrupper, som Medicinrådet anbefaler Spinraza til, have medicinen, skal enten regionen, sygehuset eller den enkelte afdeling selv betale. Men man kan som patient ifølge lovgivningen om det 7. princip bede om en individuel sagsvurdering. Noget, som altså i Mathias´ tilfælde trækker ud. Mathias forældre stiller sig derfor nu tvivlende overfor, om det 7. princip overhovedet fungerer i praksis. Det handler om den lange sagsbehandling af Mathias´ sag – men også om de udmeldinger, som de har fået fra Rigshospitalet, fortæller Kim Agersø:

”Man har på Rigshospitalet uden omsvøb sagt til os, at det 7. princip ikke fungerer i praksis, for ingen ved, hvor de skal hente pengene. En leder har direkte sagt til os, at Mathias´ behandlende læge ikke kan få grønt lys til at lade Mathias behandle med Spinraza, da de så ville være nødt til at fyre en sygeplejerske. Det oplevede vi som en særdeles ubehagelig måde at stille tingene op på.”

Cirkulær og uigennemtrængelig argumentation

Kim og Helle Agersø føler sig som kastebolde i et system, hvor alle skubber ansvaret videre, pointerer Kim Agersø:

”Den argumentation, vi møder er cirkulær og uigennemtrængelig for os som forældre,” understreger Kim Agersø.

Sundhedspolitisk Tidsskrift har tidligere forsøgt at få Karen Vitting Andersen til at forklare, hvorfor man ikke har givet Mathias en individuel, faglig vurdering, men blot har lagt sig op ad Medicinrådets anbefaling om generel ibrugtagning, som jo netop er en anbefaling og ikke et krav. Men hun vendte dengang ikke tilbage på forespørgslen.

Borgerne har krav på en individuel sagsbehandling

Helle og Kim Agersø har nu allieret sig med Anne Ehrenreich, medlem af Venstre og medlem af regionsrådet i Region Hovedstaden og har delagtiggjort hende i deres tvivl om, hvorvidt det 7. princip overhovedet fungerer i praksis. Derfor bragte Anne Ehrenreich tirsdag det 7. princip op på dagsordenen i forretningsudvalget.

Anne Ehrenreich pointerer overfor Sundhedspolitisk Tidsskrift, at det ikke handler om at kritisere Medicinrådets medlemmer for at sætte begrænsninger i forhold til, hvem der kan komme i behandling med Spinraza, men udelukkende om at efterprøve, om det 7. princip i praksis efterleves i Region Hovedstaden og hvis ja, så i hvilket omfang og hvordan:

”Min fornemmelse på baggrund af min samtale med Kim Agersø er, at det 7. princip er en cirkulær størrelse, og at det rent faktisk ikke udmønter sig i praksis. Men når man har valgt at indføre det 7. princip, så har man også som borger krav på en individuel sagsbehandling, og man skal have et fagligt begrundet svar, såfremt man får afslag på en given behandling. Det er ikke sket i Mathias´ tilfælde, er mit indtryk og det er ikke hensigten med at indføre det 7. princip – men måske ser jeg ikke det fulde billede. Det forventer jeg at få en afklaring på snarest.”

Nye drøftelser i september

På tirsdagens møde i Region Hovedstadens forretningsudvalg var der bred opbakning til, at det 7. princip – uden øvrig relation til den konkrete sag - bør drøftes mere indgående på næste møde i regionens forretningsudvalg i september. Det fortæller Anne Ehrenreich:

”Regionen har modtaget flere end 100 ansøgninger om behandling ifølge det 7. princip. Det er altså noget, som patienter relativt ofte benytter sig af, og det er derfor naturligvis også vigtigt, at vi ud fra en grundig lægefaglig vurdering giver et svar til hver enkelt af de patienter, som søger. Det 7. princip er en patientrettighed, og derfor har man som patient selvfølgelig også krav på en individuel vurdering og et uddybende svar.”

 

 

 

Fakta: Det 7. princip

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Men til trods for den mulighed er det altså fortsat kun få SMA-2 og -3 patienter, som får ja til Spinraza. I 2019 er der således kun tre patienter, som har fået tilkendt behandling med Spinraza udenfor målgruppen.

 

Fakta: Den fulde ordlyd af det 7. princip 

Adgang til behandling:

Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.

 

Fakta: De syv principper

  • Faglighed
  • Uafhængighed
  • Geografisk lighed
  • Åbenhed
  • Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
  • Mere sundhed for pengene
  • Adgang til behandling

 

Emner: SMA

Del artiklen med dine venner