Dansk Blindesamfund: Dyr genbehandling kan være billig på sigt

Det er 30 år siden, at det første forsøg blev gjort med den såkaldte genterapi. Men nu er det første lægemiddel til genterapi dukket op i Danmark. Lægemidlet virker mod den frygtede nethindelidelse Lebers Kongenital Amaurose (LCA), som fører til blindhed.

Sygdommen er arvelig, og derfor har man indtil anset den for uhelbredelig.

Den nye genterapi hedder Luxturna, og fordi det er en genterapi, skal den kun gives en eneste gang. Men man skal behandles i  barndommen, inden man helt har mistet synet, og behandlingen er meget dyr, hvilket åbner en række dilemmaer.

Ask Abildgaard er medlem af forretningsudvalget i Dansk Blindesamfund og har selv lidelsen LCA. Han hørte for første gang om Luxturna for omkring et år siden, og han ser store muligheder.

”Det er dejligt, at der kommer behandlinger til børn. Vi havde aldrig regnet med at se behandling af den slags sygdomme, så det er meget positivt,” siger Ask Abildgaard og understreger, at han dog ikke ser det som en mulighed for ham selv eller andre voksne.

I USA er Luxturna allerede godkendt til behandling af patienter med LCA, men listeprisen er 850.000 dollar - svarende til knap 5,8 mio. danske kr.

I Danmark vil Luxturna blive væsentligt billigere, men hvis behandlingen skal indføres i Danmark, kan det alligevel komme til at koste systemet mange ressourcer.

Og hvis ikke der bevilges ekstra penge, vil det kunne blive til skade for andre patienters muligheder.

Medicinrådet har siden januar været i færd med at vurdere, om midlet skal godkendes i Danmark. Medicinske Tidsskrifter har været i kontakt med rådets pressetjeneste, som pt. ikke kan oplyse nærmere om vurderingen. 

Enormt potentiale

Ask Abildgaard understreger, at han ikke er lægelig fagmand, men han ser lyst på mulighederne.

”I Dansk Blindesamfund forventer vi, at der kommer flere gen-behandlinger. Luxturna retter sig jo mod en helt specifik diagnose, og så findes der en hel række underdiagnoser. Over tid kan man formentlig behandle andre ting. Så det handler om at få knækket koden i forhold til, hvordan man bruger terapien,” siger han og understreger, at der er et kæmpe potentiale’ i genbehandlingen af LCA i sammenhæng med andre sjældne sygdomme, som fører til blindhed.

”Ved nethindediagnoser ser vi en sammenhæng i forhold til genterapi, og vi må forvente, at der også kommer andre bud. Det interessante er, at der hidtil ikke har været nogle behandlinger ved de her nethindesygdomme. Så på den måde er det et helt nyt område, der åbner sig. Og det skal vi da investere nogle penge i,” mener han.

Investering på sigt

Ask Abildgaard peger på, at en umiddelbart meget dyr behandling kan ende med at være billig over tid.

”Set over et livsforløb kan man jo spare samfundet mange penge, hvis man kan give et barn synet,” påpeger han og tilføjer:

”Og man skaber desuden større livskvalitet. Det kan jo også være, at man kan forhandle om prisen med medicinalfirmaerne. Det kommer bl.a. i høj grad an på, om det er langsigtede kontrakter. Men det er klart, at prisen ser voldsom ud ved første øjekast,” erkender Ask Abildgaard, men understreger, at man skal se på behandlingen på anden måde.

”Man sammenligner jo med kendte behandlingsmetoder, og her taler vi om en sygdomsgruppe, som du slet ikke har en behandling for i dag. Medicinrådet har derfor ikke nødvendigvis de rigtige studier til rådighed,” siger Ask Abildgaard og understreger, at han og Blindesamfundet naturligvis respekterer, at det er Medicinrådet, der bestemmer.

”Vi bliver jo nødt til at have nogle instanser i samfundet, der kan træffe den slags afgørelser. I det her tilfælde er der også øjenlæger og forskellige repræsentanter fra Blindesamfundet, som giver deres besyv med i forhold til forståelse af tingene. Dét, der imidlertid gør en stillingtagen så vanskelig, er, at man i nogle isolerede sager kan sige, at synet bliver bedre, men hvor stor en forskel gør det i praksis? Hvis man kan forebygge blindhed, er det jo godt, men det er ikke sikkert, at synet bliver perfekt."

Propatienter: Har I specielle råd eller opfordringer til læger og hospitaler?

”At de interesserer sig for bedre undersøgelser af det funktionelle syn. En ting er, at man kan se et eller andet i et syns-observatorium, men hvad betyder det i praksis? Hvad er det for et funktionelt syn, der kommer ud af det?”

 

LÆS OGSÅ: 

Emner: LCA

Del artiklen med dine venner

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Persondatapolitik

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Annoncer

Kommerciel chef Anders From

Anders@medicinsketidsskrifter.dk

mobil: 29898690

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Persondatapolitik

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Medicinsk Tidsskrift

Onkologisk Tidsskrift

Hæmatologisk Tidsskrift

MS Tidsskrift

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift