Gratis Spinraza-behandling i udlandet er slut: Sådan har Magnus det nu

17-årige Magnus Gylling Mortensen, som er ramt af muskelsvindsygdommen SMA1, har i Belgien fået sin sidste, gratis behandling med det ekstremt dyre lægemiddel, Spinraza.  

Tirsdag fik han den fjerde og sidste injektion nederst på rygsøjlen på det belgiske hospital. En enkelt injektion ville have kostet familien knap 400.000 kr., da Magnus har fået nej til, at Danmark vil betale for den dyre medicin. Medicinrådet har sagt nej, da det mener, at der ikke er evidens for, at medicinen hjælper patienter i permanent respiratorbehandling, som Magnus har været, siden han var fire år.

Men familien er ikke i tvivl om, at medicinen hjælper.

"Fysiterapeuten lavede umiddelbart før den fjerde behandling første opfølgning på Magnus. Hun har målt Magnus på en MFM (Motor Function Measure) skala, som er udviklet til mennesker med muskelsvindsygdommene Duchenne og SMA. På sit første besøg scorede han 0, og nu scorer han 6, hvor max. score er 90. Det er fantastisk, og det er på trods af, at denne skala ifølge fysiotepeuten slet ikke er sensitiv eller udviklet til at måle forbedringer hos mennesker med SMA type 1," siger Magnus´mor, Charlotte Gylling Mortensen.

"Nogle af de ting, Magnus kan nu, er ting, som vi ikke har set, siden Magnus var lille. Bl.a. kan han trœkke foden til sig og skubbe sit hovede bagover. Derudover har han fået mere styrke i hofter og skuldre, så f.eks. hans benbevægelser er hurtigere og mere kontrollerede," fortæller Charlotte Gylling Mortensen.

Spinraza er den eneste medicin, som er udviklet til SMA, og den har givet mange SMA-patienter ud over Magnus noget af deres tabte førlighed tilbage og bremset deres muskelsvind. Men medicinen er også kendt som et af verdens dyreste lægemidler. Patienten skal det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser. Listeprisen på lægemidlet er 3,7 mio. kr. for det første års behandling, og de følgende år det halve, ca. 1,8 mio. kr. Den reelle pris er dog lavere, idet selskabet bag lægemidlet, Biogen, har givet en rabat, hvis størrelse er hemmelig, men vurderes til at være på cirka 40 procent. 

Det svarer med rabat til, at en injektion koster ca. 370.00 kroner.

Prisen har været et helt afgørende argument for Medicinrådet, som i flere omgange har afvist Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA. Også den manglende evidens for visse patientgrupper har været brugt som argument for afvisningerne. 

I Belgien får Magnus medicinen gratis som led i et early access-program (EAP), som lægemiddelvirksomheden Biogen tilbyder i et land, hvor der endnu ikke er taget stilling til ibrugtagning. Denne stillingtagen sker dog i Belgien her i sommer, og derfor erl early access-programmet blevet lukket. 

"Magnus skal have sin femte injektion til oktober. Hvor det vil ske, ved vi ikke endnu. Der er folk, der prøver at hjœlpe i Europa lige nu — bl.a. for at se, om han kan fortsœtte under EAP i et andet land eller få medicinen gratis til Danmark. Og det kunne jo blive spœndende, hvis nu Biogen fortsat vil behandle Magnus gratis, hvis Danmark fortsat vil nœgte ham behandling, selv om man nu kan se, at medicinen har effekt," siger Charlotte Gylling Mortensen.

 

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

 

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

30. maj 2018. Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, bl.a. skal alder ved symptomdebut maks. være to år, og der skal maks. være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. Børnene kan altså maks. være seks år og må heller ikke være i respirator.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

Emner: Magnus Gylling Mortensen Spinraza

Del artiklen med dine venner

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Annoncer

Kommerciel chef Anders From

Anders@medicinsketidsskrifter.dk

mobil: 29898690

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Medicinsk Tidsskrift

Onkologisk Tidsskrift

Hæmatologisk Tidsskrift

MS Tidsskrift

Sundhedspolitisk Tidsskrift