”Jeg vil gerne beholde et godt forhold til mine patienter og vise dem, at jeg er på deres side og varetager deres interesser. Samtidig er jeg ansat i Region Hovedstaden og bliver nødt til at rette mig efter de regler, som der er. Det er svært,” siger Peter Born.

En læge med et dilemma: ”Mine patienter er de første i rækken, som prioritering går ud over”

En ny banebrydende behandling til mennesker med muskelsvind er så dyr, at vi ikke har råd til den ifølge Medicinrådet.

Og det, selvom medicinen har vist meget lovende resultater.

Beslutningen stiller den enkelte læge i en særlig svær situation. En situation, som Danmark har prøvet at undgå i mange år. For hvordan forklarer man patienterne, at der måske ikke er råd til at hjælpe dem?

Peter Born er overlæge ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet, hvor han behandler alle patienter i Region Hovedstaden og Region Sjælland, der lider af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Sundhedspolitisk Tidsskrift spørger ham i et interview ind til den rolle og de etiske dilemmaer, han skal navigere i, ovenpå Medicinrådets beslutning om at afvise brug af Spinraza som standard-behandling, fordi den koster flere millioner om året pr. patient.

 ”Vi læger har jo selv efterspurgt prioritering af ressourcerne, og det mærker vi så nu. Den prioritering kan man ikke lave, uden at vi er en stor del af den. Men det gør det ikke mindre svært at stå midt i det,” siger Peter Born og uddyber:

”Mine patienter er de første i rækken, som det her går udover, og det er jeg meget ked af. Men der kommer flere og flere i takt med, at andre dyre midler bliver afvist på grund af økonomi. Det er en lægelig udfordring, som nok desværre vil blive endnu mere udbredt i fremtiden.”

Medicinrådets beslutning gør det kun muligt at foretage protokolleret brug af Spinraza til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seks-måneders-alderen, som ikke er i permanent respiratorbehandling.

SMA type-1 patienter, der bruger respirator, og børn med SMA type 2 og 3 kan ikke få adgang til medicinen, selv om de muligvis også ville kunne få en effekt af den. Muskelsvindfonden kræver godkendelse til alle typer SMA, mens Medicinrådet på nuværende tidspunkt ikke finder evidens til at bakke det op og samtidig vil have amerikanske Biogen til at give en lavere pris.

Loyal overfor både patienter og arbejdsgiver

Frustrerede patienter og pårørende kan ikke alligevel forstå, hvordan man kan afskære børn fra behandling, når den potentielt kan forbedre deres liv.

Blandt dem er 16-årige Magnus Gylling Mortensen, som ikke kan blive behandlet med Spinraza, fordi han bruger respirator. Det samme gælder også for en anden af Peter Borns patienter, Esma Taskin, som er bare 9 år gammel.

Som kontaktperson skal Peter Born formidle baggrunden for, hvorfor lige præcis de to børn ikke må få medicinen.

”Jeg vil gerne beholde et godt forhold til mine patienter og vise dem, at jeg er på deres side og varetager deres interesser. Samtidig er jeg ansat i Region Hovedstaden og bliver nødt til at rette mig efter de regler, som der er. Det er svært,” siger Peter Born.

Han forudser, at der i fremtiden vil blive endnu flere læger, som står med samme dilemma, for eksempel på kræftområdet. Og det interessespænd skal man lære at navigere i. 

”På den ene side skal jeg være loyal overfor mine patienter, og hvor ville jeg ønske, at jeg bare kunne give dem medicinen. Men jeg skal også være loyal overfor min arbejdsgiver, som har været nødt til at træffe en svær beslutning ud fra en række fremlagte argumenter, som man så kan være enig eller uenig i,” siger Peter Born.

Ikke de samme muligheder

I Region Hovedstaden har tre udvalgte patienter fået behandlingen siden januar gennem et ”Early Access Program”, hvor Biogen gav medicinen, hvilket blev godkendt i Region Hovedstadens Lægemiddelkomité. I alt blev der sendt fem ansøgninger afsted, hvoraf to fik afslag – Magnus og Esma, som begge bruger respirator.

Det vil sige, at der de seneste 10 måneder har været tre børn på henholdsvis 11 måneder, 22 måneder og fem år i behandling.


De har alle oplevet forbedringer i deres tilstand uden nogle bivirkninger, fortæller Peter Born. Men de falder ikke indenfor Medicinrådets krav. Derfor afventer Peter Born lige nu en ansøgning om at få lov til at fortsætte behandlingen.

”Jeg synes, det kan være problematisk, hvis man først sætter patienterne i gang med en behandling, der forbedrer deres tilstand markant, for så at tage den fra dem igen. Alle fremskridt i muskelstyrke og respiration, som skyldes medicinen, ville med tiden blive tabt. Så jeg håber meget på en godkendelse,” siger han.

At man på nuværende tidspunkt ikke kan tilbyde Magnus Gylling Mortensen eller den Esma det samme, hænger sammen med, at Spinraza nu er fuldt markedsført. Derfor er der ikke flere ’Early Access’ programmer tilbage, og man kan nu kun enten gennemføre et forskningsprojekt eller søge Region Hovedstadens Lægemiddelkomité om undtagelsesvis brug af medicinen. 

Og det vil blive meget svært, med den afgørelse, der ligger fra Medicinrådet.

”For man ved strengt taget ikke, om medicinen virker på samme måde til den her gruppe ældre patienter, når man skal kigge på de undersøgelser, vi har indtil nu. Der er også et dilemma forbundet med at starte et midlertidigt program op i eksempelvis 12 måneder, for så kan man højst sandsynligt ikke bare stoppe medicinen igen – dermed ville en undtagelse ikke være en beslutning, der kun gjaldt de 12 måneder,” siger Peter Born.

Samtidig ville det undergrave Medicinrådets funktion, hvis en region gik enegang på området, påpeger han.

Det største dilemma

Mens der for nogle patienter er mulighed for at læne sig op af det faglige grundlag, som Medicinrådet har præsenteret, er der også patienter, som lige nu ville falde udenfor. Et barn kan f.eks. ligge udenfor Medicinrådets beslutningsgrundlag, men være meget ungt, når diagnosen bliver stillet.

Et eksempel er en ny-diagnosticeret, type-2 patient på 8 måneder, som har tre SMN2-kopier i stedet for to. Kommer det barn ind ad døren, ville det skabe en svær situation.

”Så ville jeg virkelig have det svært. For så er det altså meget muligt, at barnet kunne have en god og stor effekt af behandlingen, også med den evidens, der allerede foreligger, som klart peger på, at jo yngre barnet er, jo bedre er effekten,” siger Peter Born.

Derfor holder han også fast i sit ønskescenarie for fremtiden: At lægerne får lov til at behandle alle børn under 18 år, så børnelæger ikke skal differentiere dem i alder, som man er nødt til nu, og så man kan få evidensen på plads efter 1-2 år.

Behandlingen med Spinraza gives direkte i rygmarvskanalen med risiko for smerter, blødninger og i sjældne tilfælde hjernebetændelse.

”Jeg tror derfor ikke, at vi ville komme til at behandle en hel masse børn uden effekt i mange år, for det er en invasiv behandling, som familierne højst sandsynligt ikke ville fortsætte, hvis der ikke var en effekt. Og så tror jeg også, at medicinen vil blive billigere,” siger Peter Born.  

Emner: Medicinrådet hospitalsmad Magnus Gylling Mortensen Peter Born Esma Taskin

Del artiklen med dine venner

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
Louise Graa Christensen - diabetes, gastroenterologi
Sofie Stokholm Jakobsen - diabetes, gastroenterologi
Stine Mørkeberg - generelt, sundhedspolitik
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik
Annette Hagerup - sundhedspolitik
Jette Marinus - respiratorisk
Grit Blok - dermatologi
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
Maibrit Jürs - reumatologi
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Anne-Line Budolfsen - sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater
Kommerciel chef Anders From
Anders@medicinsketidsskrifter.dk
mobil: 29898690

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Annoncer

Kommerciel chef Anders From

Anders@medicinsketidsskrifter.dk

mobil: 29898690

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
Louise Graa Christensen - diabetes, gastroenterologi
Sofie Stokholm Jakobsen - diabetes, gastroenterologi
Stine Mørkeberg - generelt, sundhedspolitik
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik
Annette Hagerup - sundhedspolitik
Jette Marinus - respiratorisk
Grit Blok - dermatologi
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
Maibrit Jürs - reumatologi
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Anne-Line Budolfsen - sundhedspolitik

Om os

Om os

Privatliv og betingelser

Kontakt

Mail til redaktionen

Annoncer

Annonceformater
Kommerciel chef Anders From
Anders@medicinsketidsskrifter.dk
mobil: 29898690

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Nyt fra Medicinske Tidsskrifter

Medicinsk Tidsskrift

Onkologisk Tidsskrift

Hæmatologisk Tidsskrift

MS Tidsskrift

Sundhedspolitisk Tidsskrift